Les «médicaments à base d'acide nucléique» utilisent «l'acide nucléique», qui fait référence à des substances telles que l'ADN et l'ARN qui contrôlent l'information génétique, en tant que médicaments.Ceux-ci permettent de cibler des molécules telles que l'ARNm et le miARN qui ne peuvent pas être ciblées avec des médicaments traditionnels de faible poids moléculaire et des anticorps, et il y a une grande attente pour ces médicaments en tant que produits pharmaceutiques de nouvelle génération.Des recherches actives sont menées à l'échelle mondiale car elles devraient conduire à la création de médicaments qui étaient auparavant insolubles.
D'autre part, il a été souligné que le développement de médicaments à base d'acide nucléique a des problèmes à surmonter, notamment "(i) l'instabilité des molécules d'acide nucléique dans le corps", "(ii) les préoccupations concernant les effets indésirables des médicaments" et "(iii) la difficulté du système d'administration des médicaments (DDS)".En outre, les entreprises japonaises ont pris du retard dans le développement de médicaments à base d'acide nucléique en raison de la monopolisation des brevets dominants d'acide nucléique par des entreprises en Europe et aux États-Unis, ce qui entrave le développement japonais.
Caractéristiques des médicaments à base d'acide nucléique
Les « médicaments à base d'acide nucléique » sont une technologie de découverte de médicaments de nouvelle génération avec un mécanisme d'action complètement différent de celui des produits pharmaceutiques traditionnels.Il présente également la capacité d'être fabriqué facilement à des molécules de taille modérée et le potentiel de présenter une efficacité et une sécurité qui surpassent celles des médicaments à base d'anticorps.En raison de ces caractéristiques, on s'attend à ce que les médicaments à base d'acide nucléique soient appliqués dans le cancer et les troubles héréditaires qui étaient auparavant difficiles à traiter, ainsi que dans des maladies telles que la grippe et les infections virales.
Types de médicaments à base d'acide nucléique
Les médicaments à base d'acide nucléique qui utilisent l'ADN et l'ARN comprennent ceux qui ciblent les acides nucléiques au stade où la protéine est synthétisée à partir de l'ADN du génome (comme l'ARNm et le miARN) et ceux qui ciblent la protéine.
Types et caractéristiques des médicaments à base d'acide nucléique (médicaments prophylactiques et thérapeutiques)
Il existe des médicaments à base d'acide nucléique de différents types et caractéristiques selon les cibles et les mécanismes d'action.
| Taper | Cible | Lieu d'action | Mécanisme d'action | Résumé |
| ARNsi | ARNm | À l'intérieur de la cellule (cytoplasme) | clivage de l'ARNm | ARN double brin avec clivage de l'ARNm homologue auséquence (siARN), ARN en épingle à cheveux simple brin (shARN), etc.avec effet selon le principe de l'ARNi |
| miARN | microARN | À l'intérieur de la cellule (cytoplasme) | remplacement de microARN | ARN double brin, miARN d'ARN en épingle à cheveux simple brinou son mimique est utilisé pour renforcer la fonction des miARN détérioréspar des troubles |
| Antisens | ARNm miARN | À l'intérieur de la cellule (dans le noyau, le cytoplasme) | Dégradation des ARNm et des miARN, inhibition de l'épissage | ARN/ADN simple brin qui se lie à l'ARNm cibleet des miARN pour provoquer une dégradation ou une inhibition,ou agit pour sauter l'exon lors de l'épissage |
| Aptamère | Protéine (protéine extracellulaire) | Hors de la cellule | Inhibition fonctionnelle | ARN/ADN simple brin qui se lie à la protéine ciblede la même manière que les anticorps/ADN |
| Leurre | Protéine (facteur de transcription) | À l'intérieur de la cellule (dans le noyau) | Inhibition de la transcription | ADN double brin avec une séquence identique au site de liaisonpour le facteur de transcription, qui se lie au facteur de transcriptiondu gène affecté pour supprimer le gène cible |
| Ribozyme | ARN | À l'intérieur de la cellule (cytoplasme) | Clivage de l'ARN | ARN simple brin avec fonction enzymatique pour la liaison et le clivaged'ARN cible |
| Oligo CpG | Protéine (récepteur) | Surface cellulaire | Immunopotentialisation | Oligodésoxynucléotide à motif CpG (ADN simple brin) |
| Autre | - | - | - | Médicament à base d'acide nucléiques autres que ceux énumérés ci-dessus qui agissent pouractiver l'immunité innée, comme PolyI:PolyC (ARN double brin)et antigène |
Heure de publication : 25 juillet 2023
